Intracerebral gene therapy in children with metachromatic leukodystrophy: Results of a phase I/II trial
In: Molecular Genetics and Metabolism ; 14. Annual WORLD Symposium (WORLD Symposium 2018) ; https://hal.inrae.fr/hal-02737676 ; 14. Annual WORLD Symposium (WORLD Symposium 2018), Feb 2018, San Diego, Californie, United States. 173 p., ⟨10.1016/j.ymgme.2017.12.352⟩ ; https://www.worldsymposia.org/worldsymposium-2018-meeting-highlights/, 2018
Konferenz
Zugriff:
Part of special issue: Lysosome (2018) ; International audience
| Titel: |
Intracerebral gene therapy in children with metachromatic leukodystrophy: Results of a phase I/II trial
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| Autor/in / Beteiligte Person: | Sevin, Caroline ; Roujeau, Thomas ; Cartier, Nathalie ; Baugnon, Thomas ; Adamsbaum, Catherine ; Piraud, Monique ; Martino, Sabata ; Mouiller, Philippe ; Couzinié, Célia ; Bellesme, Céline ; Castaignède Lalande, Clémence ; Cormary, Carine ; Souweidane, Mark M. ; Colle, Marie-Anne ; Adjali, Oumeya ; Sondhi, Dolan ; Crystal, Ronald G. ; Aubourg, Patrick ; Zerah, Michel ; Unit, Neuropediatrics ; Bicêtre, hopital ; Thérapie génique, Génomique et Epigénomique (U 1169) ; Molecular Imaging Research Center Fontenay-aux-Roses (MIRCEN) ; Université Paris-Saclay-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Institut de Biologie François JACOB (JACOB) ; Direction de Recherche Fondamentale (CEA) (DRF (CEA)) ; Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Direction de Recherche Fondamentale (CEA) (DRF (CEA)) ; Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Université Paris-Saclay-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Institut de Biologie François JACOB (JACOB) ; Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) ; Hôpital Gui de Chauliac CHU Montpellier ; Centre Hospitalier Régional Universitaire Montpellier (CHRU Montpellier) ; Department of Anesthesiology and Critical Care ; Perelman School of Medicine ; University of Pennsylvania-University of Pennsylvania ; Hôpital Bicêtre AP-HP, Le Kremlin-Bicêtre ; Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP) ; Hospices Civils de Lyon (HCL) ; Università degli Studi di Perugia = University of Perugia (UNIPG) ; Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) ; Weill Cornell Medical College ; Partenaires, INRAE ; Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux (PAnTher) ; École nationale vétérinaire, agroalimentaire et de l'alimentation Nantes-Atlantique (ONIRIS)-Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement (INRAE) ; Hôpital Necker - Enfants Malades AP-HP |
| Link: | |
| Zeitschrift: | Molecular Genetics and Metabolism ; 14. Annual WORLD Symposium (WORLD Symposium 2018) ; https://hal.inrae.fr/hal-02737676 ; 14. Annual WORLD Symposium (WORLD Symposium 2018), Feb 2018, San Diego, Californie, United States. 173 p., ⟨10.1016/j.ymgme.2017.12.352⟩ ; https://www.worldsymposia.org/worldsymposium-2018-meeting-highlights/, 2018 |
| Veröffentlichung: | HAL CCSD ; Elsevier, 2018 |
| Medientyp: | Konferenz |
| DOI: | 10.1016/j.ymgme.2017.12.352 |
| Schlagwort: |
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| Sonstiges: |
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