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Evaluation of an AAV9-mini-dystrophin gene therapy candidate in a rat model of Duchenne muscular dystrophy

Le Guiner, Caroline ; Xiao, Xiao ; et al.
In: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development ; volume 30, page 30-47 ; ISSN 2329-0501, 2023
academicJournal

Titel:
Evaluation of an AAV9-mini-dystrophin gene therapy candidate in a rat model of Duchenne muscular dystrophy
Autor/in / Beteiligte Person: Le Guiner, Caroline ; Xiao, Xiao ; Larcher, Thibaut ; Lafoux, Aude ; Huchet, Corinne ; Toumaniantz, Gilles ; Adjali, Oumeya ; Anegon, Ignacio ; Remy, Séverine ; Grieger, Josh ; Li, Juan ; Farrokhi, Vahid ; Neubert, Hendrik ; Owens, Jane ; McIntyre, Maritza ; Moullier, Philippe ; Samulski, R. Jude ; Pfizer
Link:
Zeitschrift: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development ; volume 30, page 30-47 ; ISSN 2329-0501, 2023
Veröffentlichung: Elsevier BV, 2023
Medientyp: academicJournal
DOI: 10.1016/j.omtm.2023.05.017
Schlagwort:
  • Genetics
  • Molecular Biology
  • Molecular Medicine
Sonstiges:
  • Nachgewiesen in: BASE
  • Sprachen: English
  • Collection: ScienceDirect (Elsevier - Open Access Articles via Crossref)
  • Document Type: article in journal/newspaper
  • Language: English
  • Rights: https://www.elsevier.com/tdm/userlicense/1.0/ ; http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/

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