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Safety and Long-Term Efficacy of AAV4 Gene Therapy in Patients with RPE65 Leber Congenital Amaurosis

Le Meur, Guylène ; Lebranchu, Pierre ; et al.
In: Molecular Therapy, Jg. 26 (2018), Heft 1, S. 256-268
academicJournal

Titel:
Safety and Long-Term Efficacy of AAV4 Gene Therapy in Patients with RPE65 Leber Congenital Amaurosis
Autor/in / Beteiligte Person: Le Meur, Guylène ; Lebranchu, Pierre ; Billaud, Fanny ; Adjali, Oumeya ; Schmitt, Sébastien ; Bézieau, Stéphane ; Péréon, Yann ; Valabregue, Romain ; Ivan, Catherine ; Darmon, Christophe ; Moullier, Philippe ; Rolling, Fabienne ; Weber, Michel ; AFM-Téléthon (Association Française contre les Myopathies)
Link:
Zeitschrift: Molecular Therapy, Jg. 26 (2018), Heft 1, S. 256-268
Veröffentlichung: Elsevier BV, 2018
Medientyp: academicJournal
ISSN: 1525-0016
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.09.014
Schlagwort:
  • Drug Discovery
  • Pharmacology
  • Genetics
  • Molecular Biology
  • Molecular Medicine
Sonstiges:
  • Nachgewiesen in: BASE
  • Sprachen: English
  • Collection: ScienceDirect (Elsevier - Open Access Articles via Crossref)
  • Document Type: article in journal/newspaper
  • Language: English
  • Rights: https://www.elsevier.com/tdm/userlicense/1.0/ ; http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/

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